北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日，由諾華腫瘤主辦的“中國(guó)血液高峰論壇”召開。會(huì)議中，中國(guó)醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院骨髓增生異常綜合征（MDS）診療中心主任肖志堅(jiān)教授分享了骨髓纖維化（MF）及其治療進(jìn)展可及性及疾病管理經(jīng)驗(yàn)。
“聽上去骨髓纖維化似乎與癌癥無(wú)關(guān)，事實(shí)上該病是一種惡性血液腫瘤。雖罕見，但在我國(guó)每年仍有超過(guò)8000例新發(fā)病例，而且早期癥狀不典型，大部分患者確診時(shí)已處于疾病較晚期階段，預(yù)后較差。”肖志堅(jiān)教授提醒道，“該疾病沒(méi)有明確的病因和預(yù)防方法，建議公眾提高疾病認(rèn)知和重視意識(shí)，爭(zhēng)取早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療?！?/p>
早期起病隱匿且不可逆，遠(yuǎn)期影響嚴(yán)重
骨髓纖維化是一種以骨髓腔中出現(xiàn)網(wǎng)狀纖維和膠原纖維等纖維性病變?yōu)樘卣鞯膼盒匝耗[瘤，發(fā)病率為0.4~0.6/10萬(wàn)，65歲以上老年人為主要發(fā)病人群。在我國(guó)每年有超過(guò)8,000例新發(fā)骨髓纖維化病例。
由于骨髓纖維化早期起病隱匿，無(wú)特異性癥狀，很容易和其他病癥相混淆，大約有四分之一的患者在診斷時(shí)沒(méi)有癥狀，而是在日常體檢中發(fā)現(xiàn)再到醫(yī)院血液科確診的。該病最常見的癥狀是疲勞，以及由對(duì)人體的造血系統(tǒng)產(chǎn)生影響，繼而引起的一系列與造血異常相關(guān)的貧血、腹脹、早飽、明顯的脾腫大等，和一些相關(guān)的全身癥狀，例如明顯的消瘦、盜汗。
肖志堅(jiān)教授指出：“這個(gè)病是不可逆的，遠(yuǎn)期對(duì)患者的影響嚴(yán)重。隨著疾病的持續(xù)進(jìn)展及患者造血功能的長(zhǎng)期異常，20%的骨髓纖維化患者在10年內(nèi)可能轉(zhuǎn)化為急性白血病，這些患者的生存時(shí)間不到10個(gè)月[1] ?！?/p>
改善預(yù)后延長(zhǎng)生存時(shí)間，早診治是關(guān)鍵
骨髓纖維化發(fā)病按照預(yù)后不同可以分為低危、中危和高危，相應(yīng)的預(yù)后也與患者的生存時(shí)間成反比關(guān)系。其中，低危病人中位生存期為10~15年，中危病人為4~7年，高危病人僅為1.5~2.3年[1] 。因此，越早發(fā)現(xiàn)、診斷和干預(yù)，病情進(jìn)展越慢的患者生存期更長(zhǎng)，改善和穩(wěn)定的纖維化程度的患者比纖維化加重的患者生存期更久。
“然而，令人遺憾的是，由于該病早期癥狀不明顯，以及公眾對(duì)該病的認(rèn)知不足、不重視等，導(dǎo)致我國(guó)有八成患者就診時(shí)已是中高危?！毙ぶ緢?jiān)教授提醒，如果有不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢、臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側(cè)可以摸到包塊等上述癥狀，一定要到正規(guī)醫(yī)院血液科檢查血常規(guī)，并在醫(yī)生指導(dǎo)下進(jìn)一步通過(guò)骨髓活檢確診，做到早診斷、早治療、早獲益。
呼吁加快創(chuàng)新療法醫(yī)保落地，盡早惠及更多患者
基于骨髓纖維化的疾病特性，目前臨床骨髓纖維化的短期治療目標(biāo)是縮小脾臟，降低疾病負(fù)荷，改善生活質(zhì)量。長(zhǎng)期治療目標(biāo)是延長(zhǎng)生存，阻止或逆轉(zhuǎn)骨髓纖維化進(jìn)展。以前針對(duì)骨髓纖維化卻反十分有效的控制方法，只能用傳統(tǒng)藥物控制疾病進(jìn)程或減輕癥狀，而唯一可能治愈骨髓纖維化的異基因造血干細(xì)胞移植，也面臨著很多患者不適用的問(wèn)題。
近幾年，研究發(fā)現(xiàn)骨髓纖維化的發(fā)病機(jī)制與細(xì)胞內(nèi)的信號(hào)途徑有關(guān)，由此開發(fā)出針對(duì)性的靶向藥物。針對(duì)骨髓纖維化的致病機(jī)制，靶向治療不僅能顯著縮小脾臟，還可減緩甚至阻斷骨髓纖維化進(jìn)程，延長(zhǎng)中危、高危患者的生存期。
“目前靶向治療藥物蘆可替尼已在我國(guó)獲批上市，患者可以因此獲益?！毙ぶ緢?jiān)教授強(qiáng)調(diào)，“不僅如此，該創(chuàng)新藥已被納入2019新版國(guó)家醫(yī)保目錄，藥物可及性方面大大提升。距離新版國(guó)家醫(yī)保目錄正式實(shí)施已經(jīng)有5個(gè)月，希望各地能盡快跟進(jìn)落實(shí)，以幫助骨髓纖維化患者減輕經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，盡早享受到規(guī)范創(chuàng)新靶向治療所帶來(lái)的獲益，從而延長(zhǎng)生命和提高生活質(zhì)量?！?/p>
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[1] Clinical Lymphoma, Myeloma & Leukemia, Vol. 16, No. S1, S124-9.
