深圳2020年3月24日 /美通社/ -- 2020年3月23日，深圳微芯生物科技股份有限公司（以下簡稱“微芯生物”，股票代碼：688321.SH）遞交的治療自身免疫性疾病及其他相關(guān)性疾病如移植物抗宿主疾?。℅VHD）的國家1類原創(chuàng)新藥CS12192臨床試驗(yàn)申請（IND）獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心受理（受理號：CXHL2000118、CXHL2000119）。
自身免疫性疾病是異常的機(jī)體免疫應(yīng)答對自身組織造成持續(xù)損害的一大類疾病的總稱。迄今已確認(rèn)的自身免疫性疾病多達(dá)百余種，最常見的有類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎和銀屑病等，累及總?cè)丝诩s3-5%。這類疾病發(fā)病機(jī)制復(fù)雜、病理異質(zhì)性高，且病程漫長、復(fù)發(fā)及病殘率極高，臨床上嚴(yán)重缺乏療效針對性強(qiáng)、安全性良好的長期治療方案，存在顯著未滿足的臨床需求。此外，一些外源病菌引起的感染性疾病，或異體器官移植時，過度激活的免疫細(xì)胞會引發(fā)不受控制的組織炎癥性損傷而危及生命。該類免疫相關(guān)性疾病仍然缺乏有效的針對性干預(yù)藥物。
研究表明，各種自身免疫相關(guān)性疾病中都存在免疫細(xì)胞因子水平升高和下游JAK信號通路的過度活化，而JAK（Janus kinase）激酶是體內(nèi)介導(dǎo)免疫細(xì)胞因子調(diào)節(jié)信號的重要通路蛋白。JAK激酶家族包括JAK1、2、3和Tyk2四個亞型，分別介導(dǎo)不同的免疫細(xì)胞因子信號通路和生物學(xué)活性，與免疫系統(tǒng)的調(diào)控密切相關(guān)，以JAK激酶為靶點(diǎn)的抑制劑是現(xiàn)代自身免疫相關(guān)性疾病藥物研發(fā)的新策略和主要方向之一。目前，全球已獲批上市的4個主要用于類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎等自身免疫性疾病治療的第一代JAK激酶抑制劑，屬于泛JAK激酶抑制劑類藥物，尚沒有JAK3選擇性抑制劑獲批上市。已上市的泛JAK激酶抑制劑類藥物盡管在臨床療效方面帶來了一定獲益，但在安全性及一些影響臨床應(yīng)用的毒副作用方面均存在明顯局限性。
CS12192是微芯生物自主研發(fā)的已獲全球化合物發(fā)明專利授權(quán)的高選擇性JAK3激酶抑制劑，同時部分抑制JAK1和TBK1激酶。TBK1也是參與炎癥反應(yīng)中干擾素信號通路的關(guān)鍵激酶，過度激活該通路有可能造成組織的損傷，目前尚沒有此類抑制劑藥物上市。已完成的臨床前研究表明，CS12192在類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化病、系統(tǒng)性紅斑狼瘡、銀屑病等自身免疫性疾病模型及移植物抗宿主疾病（GVHD）模型上均具有明顯的藥效活性，在部分疾病模型上顯示出有別于其他JAK激酶抑制劑的差異化藥效特征。與已上市的JAK激酶抑制劑相比，CS12192不但能有效抑制免疫細(xì)胞過度活化介導(dǎo)的炎癥，同時通過抑制TBK1減輕免疫細(xì)胞的組織侵襲，帶來更好的療效和安全性，有望為自身免疫相關(guān)性疾病臨床治療提供一種新的差異化治療選擇。
微芯生物圍繞CS12192已在全球申請近20項(xiàng)發(fā)明專利。CS12192的研發(fā)亦獲得多項(xiàng)國家、省、市級科技項(xiàng)目立項(xiàng)支持。
關(guān)于微芯生物
深圳微芯生物科技股份有限公司（以下簡稱“微芯生物”，股票代碼：688321.SH）是由資深留美歸國團(tuán)隊(duì)于2001年創(chuàng)立的原創(chuàng)新藥領(lǐng)域的領(lǐng)軍企業(yè)。公司專長于原創(chuàng)小分子藥物研發(fā)，具備完整的從藥物作用靶點(diǎn)研究到臨床候選藥物開發(fā)、產(chǎn)業(yè)化及商業(yè)化的能力，擁有一支專長于原創(chuàng)新藥研發(fā)的技術(shù)、管理和知識產(chǎn)權(quán)隊(duì)伍。微芯生物秉承“原創(chuàng)、安全、優(yōu)效、中國”的企業(yè)理念，致力于為患者提供價格可承受的創(chuàng)新機(jī)制治療藥物。微芯生物以自主創(chuàng)建的“基于化學(xué)基因組學(xué)的集成式藥物發(fā)現(xiàn)及早期評價平臺”為核心競爭力，在開發(fā)針對重大疾病、有全球?qū)＠Ｗo(hù)及臨床效果獨(dú)特的創(chuàng)新小分子藥物等方面均取得了多項(xiàng)突破性進(jìn)展。公司也是國家重大科技專項(xiàng)的首批“創(chuàng)新藥孵化基地”，獨(dú)立承擔(dān)多項(xiàng)國家“863”和重大新藥創(chuàng)制科技專項(xiàng)項(xiàng)目，2013年公司通過核心技術(shù)參與的科研項(xiàng)目榮獲國務(wù)院頒發(fā)的國家科學(xué)技術(shù)進(jìn)步獎一等獎。2017年公司首個原創(chuàng)新藥西達(dá)本胺獲國家知識產(chǎn)權(quán)局頒發(fā)中國專利金獎。
