上海2019年7月19日 /美通社/ -- 今天，諾華制藥（中國）宣布，國家藥品監(jiān)督管理局批準捷靈亞® （芬戈莫德）用于治療10歲或10歲以上患者的復發(fā)型多發(fā)性硬化(RMS)，這也是目前唯一一個有兒童適應癥的多發(fā)性硬化疾病修正治療(DMT)藥物。捷靈亞®也于2018年被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心入選第一批《臨床急需境外新藥名單》。
諾華制藥（中國）總裁張穎女士表示：“創(chuàng)想醫(yī)藥未來是諾華的使命。我非常高興我們能把諾華的又一款創(chuàng)新產品 -- 捷靈亞®帶到中國。中國有3萬多名多發(fā)性硬化患者，他們在診斷、治療等方面的需求遠未被滿足。相信捷靈亞®將為中國多發(fā)性硬化醫(yī)生和患者帶來全新的治療選擇，滿足臨床治療所需，改善患者生活?！?/p>
捷靈亞®自全球上市以來，已在80多個國家獲批，使超過283000名患者獲益。
我國多發(fā)性硬化診療不容樂觀，近九成患者尚未獲得DMT
多發(fā)性硬化(MS)是一種嚴重、終身、進行性、致殘性的中樞神經系統脫髓鞘疾病，好發(fā)于20-40歲的中青年人群。臨床表現多樣，常見癥狀包括視力下降、復視、肢體感覺障礙、肢體運動障礙、共濟失調、膀胱或直腸功能障礙等，是導致年輕人殘疾的主要原因，影響患者的職業(yè)發(fā)展、尋找伴侶及生育子女，患者與其家庭經常需要與疾病共存幾十年，對于患者個人及其家人和護理者，甚至是醫(yī)療系統和社會都是相當大的負擔。
目前，全球MS患者約230萬人。[1]雖然MS在中國屬于罕見病，發(fā)病率約為5/100000，但診療現狀不容樂觀，疾病知曉率低，診斷時間長，面臨著患者治療需求遠未被滿足的嚴峻現狀。根據2018年由中華醫(yī)學會神經病學分會的《中國多發(fā)性硬化患者生存報告》估計，中國約有3萬名多發(fā)性硬化患者，約三分之二的患者確診時間耗費1-5年，12%患者確診時間耗費超過6年。并且，大部分患者未接受標準治療，如DMT是國內外指南及共識推薦的緩解期標準治療藥物，但中國使用率僅有10%。
同時，患者的精神負擔和經濟負擔極大：84%患者有負面情緒，15-18%患者患病后與家人和朋友的關系變差，13%患者有自殺想法；61%的多發(fā)性硬化患者每次因復發(fā)住院產生的醫(yī)療費用在10000元以上，患病之后大約25%的患者喪失了工作能力。[2]
創(chuàng)新免疫調節(jié)作用機制，捷靈亞®強效改善患者長期預后
MS病因不明。目前MS被認為可能是一種由多種因素共同作用，通過炎癥和組織損壞破壞大腦、視神經和脊髓的正常功能的疾病。作為S1P受體調節(jié)劑，捷靈亞®在體內經鞘氨醇激酶2催化磷酸化后，與淋巴細胞表面的S1P受體結合，改變淋巴細胞的遷移，促使細胞進入淋巴組織，阻止其離開淋巴組織，從而減少自身反應性淋巴細胞再次進入循環(huán)的概率，防止這些細胞浸潤中樞神經系統，并達到免疫調節(jié)的效果。
多項關鍵研究及真實世界研究為捷靈亞®在華獲批提供有力數據支持。1292名患者參與的捷靈亞®與干擾素頭對頭對比的TRANSFORMS研究中顯示捷靈亞®治療可以顯著延長首次復發(fā)的時間，在第12個月82.6%的患者無復發(fā)，而針對年齡在10-17歲的214名受試者的PARADIGMS研究結果表明，接受捷靈亞®治療的患者組，85.7%的受試者在治療24個月后疾病仍未復發(fā)，相比之下，接受干擾素Beta-1a治療的患者組，僅有38.8%的受試者疾病未復發(fā)。
基于卓越的臨床研究數據和療效表現，捷靈亞®在中國獲批，或將提高我國干預MS的能力，實現MS治療的主要目標“沒有疾病活動證據”，包括“無復發(fā)、無磁共振成像(MRI)病變、無腦萎縮和無殘疾進展”。同時，還有望改寫MS整體治療策略，成為RMS患者的首選治療方案，讓更多患者因為創(chuàng)新藥物的應用而重獲新生。
除了此次捷靈亞®在中國獲批外，諾華在神經系統疾病深耕多年，在多發(fā)性硬化領域具有豐富的產品線。今年3月26日，諾華第二個用于在MS的產品Mayzent（西尼莫德）獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準，用于治療成人復發(fā)型多發(fā)性硬化，包括臨床孤立綜合征，復發(fā)緩解型多發(fā)性硬化、活動性繼發(fā)進展型多發(fā)性硬化(SPMS)，是15年來首個可以用于治療SPMS的藥物。其在中國上市的申請也于2019年2月18日獲得受理，并于5月7日被國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)納入優(yōu)先審評通道。另外，諾華在MS領域針對B細胞靶點的在研藥物ofatumumab正在進行臨床研究。這些創(chuàng)新藥物的相繼問世，將進一步鞏固諾華在MS市場的優(yōu)勢。
關于捷靈亞®（芬戈莫德）在中國
2019年7月12日，捷靈亞®（芬戈莫德）在中國正式獲批用于治療10歲或10歲以上患者的復發(fā)型多發(fā)性硬化(RMS)。截至目前，捷靈亞®（芬戈莫德）已在80多個國家獲批，至今有超過283000名患者接受治療，2018年入選第一批“臨床急需境外新藥名單”。
[1].MS in Focus January 2014 (http://www.msif.org/wp-content/uploads/2014/09/MS-in-focus-23-Information-and-communication-English.pdf) Accessed Nov 2014.
[2].中華醫(yī)學會神經病學分會 2018年《中國多發(fā)性硬化患者生存報告》
