参考文献：<\/u><\/b><\/p> \n
1. Prenatal Correction of X-Linked Hypohidrotic Ectodermal Dysplasia. <\/a> Schneider H, Faschingbauer F, Schuepbach-Mallepell S, Körber I, Wohlfart S, Dick A, Wahlbuhl M, Kowalczyk-Quintas C, Vigolo M, Kirby N, Tannert C, Rompel O, Rascher W, Beckmann MW, Schneider P. N Engl J Med 2018; 378: 1604-1610 <\/p> \n 2. Safety and immunogenicity of Fc-EDA, a recombinant ectodysplasin A1 replacement protein, in human subjects. <\/a>Körber I, Klein OD, Morhart P, Faschingbauer F, Grange DK, Clarke A, Bodemer C, Maitz S, Huttner K, Kirby N, Durand C, Schneider H. Br J Clin Pharmacol.2020;86(10):2063-2069<\/p> \n 3. In utero correction of a genetic disorder. <\/a>Stower H. Nature Medicine 2018; 24: 702<\/p> \n 关于<\/b> XLHED<\/b><\/p> \n XLHED 是一种重度、慢性衰弱性罕见病，每年影响约 4\/100,000 的活产男童。XLHED 是 EDA<\/i> 突变造成的疾病，EDA 是一种对重要的发育信号蛋白 EDA1 进行编码的基因。外皮层中功能性 EDA1 功能的缺失会导致皮肤、汗腺、皮脂腺、毛发、口腔和呼吸道粘膜腺体发育异常，从而导致婴儿自出生起就出现高热、颅面畸形、反复呼吸道感染等危及生命的严重临床症状，这些疾病会导致患者及其家庭的生活质量大打折扣。 <\/p> \n 更多信息，请访问 www.omim.org<\/a><\/p> \n 关于<\/b> ESPERARE FOUNDATION<\/b><\/p> \n EspeRare 是瑞士一家非营利机构，成立于 2013 年。EspeRare 致力于帮助患有危及生命的罕见病儿童改善生活。EspeRare 通过探索现有疗法未发掘的潜力来满足这些儿童为满足的医疗需求。EspeRare 的创新模式是将制药技术与慈善、公共和私人投资相结合，以研发疗法并让这些已停用的疗法重焕生机。EspeRare 通过其独特的以患者为中心的疗法进行药物开发，让患者社区参与治疗过程的每个阶段，其目的是给予儿童及其家庭公平享受这些新疗法，并给未来带来新希望。 <\/p> \n 更多信息，请访问 www.esperare.org<\/a><\/p> \n 关于<\/b> PIERRE FABRE<\/b><\/p> \n Pierre Fabre<\/span> 是法国第二大私营药业集团，也是全球第二大医学护肤品实验室。其经营组合包括医疗特许经营（肿瘤科、皮肤科、药学监护）和医学护肤品领导品牌（Eau Thermale Avène、Ducray、A-Derma、Klorane、René Furterer，以及 Pierre Fabre Oral Care 等） Pierre Fabre<\/span> 2019 年的收入为 24 亿欧元，其中三分之二的收入来源于全球销售。集团总部位于法国西南部，在全球拥有 10,400 名员工，在 45 个国家\/地区设有子公司或办事处，其产品分销至超过 130 个国家\/地区。 <\/p> \n Pierre Fabre<\/span> group 有 86% 的股份由政府认可的公益基金会 Pierre Fabre Foundation 持有，还有一小部分通过员工持股计划由其员工共享。<\/p> \n 2019 年，Ecocert Environment 根据 ISO 26000 可持续发展标准对集团的企业社会责任方针进行了评估，并授予其 Ecocert 26000“卓越”评级。<\/p> \n 更多信息，请访问 www.pierre-fabre.com<\/a><\/p> \n 媒体联系人：<\/b><\/p> \n EspeRare Foundation<\/u> Pierre Fabre<\/span><\/u>
foundation@esperare.org<\/a>
<\/p> \n
企业宣传经理 Anne Kerveillant
anne.kerveillant@pierre-fabre.com<\/a><\/u><\/p>"];
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