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关于<\/b>Dicerna<\/b>制药公司<\/b><\/p> \n
Dicerna 制药公司是一家致力于为包括罕见病、慢性肝脏疾病、心血管疾病和病毒性传染病在内的肝脏相关疾病研发创新RNAi疗法的生物制药公司。公司借助其专利 GalXC™ RNAi 平台技术在这些核心疾病治疗领域创建广泛的产品管线,着重研究与疾病关联被充分理解并记录的靶向基因。公司旨在以独立或与其他医药公司合作的形式进行新型治疗手段的发现、研究和商业化。更多内容请点击www.dicerna.com<\/a>.<\/p> \n 关于<\/b>GalXCTM<\/sup> RNAi<\/b>技术平台<\/b><\/p> \n GalXC™ 是 Dicerna 制药公司开发的专有技术平台,用于发现和开发下一代基于RNAi的治疗手段,设计以遏制肝脏内驱动疾病的基因。通过GalXC产生的化合物预期在很广泛的范围内适用于多个治疗领域,包括罕见病、慢性肝脏疾病、心血管疾病和病毒性传染病。使用 GalXC,Dicerna 研究员将N-乙酰半乳糖胺糖直接连接到专有的、短期干扰RNA分子(DsiRNA)的Dicer底物的扩展区域,获得多个专有的共轭递送构型。通过 GalXC 产生的很多共轭物质加入了折叠基序,被称为扩展区域中的四环。我们的四环构型,是 Dicerna GalXC 化合物所特有的,可以灵活有效的结合到靶点配体上,稳定RNAi双链,公司认为能够通过皮下递送公司的RNAi治疗至肝脏肝细胞,在肝细胞处治疗分子的设计可以特异性结合靶点细胞,可以导致内化作用并进入到细胞内的RNAi基质中。如强有力的临床前数据所揭示的,该技术可以提供一系列明确的获益。上述获益包括:与同类平台相比不分上下的效价或更高的效价;很高的与基因靶点的特异性结合;很长的作用持续时间;频率很低的皮下给药方案。<\/p> \n Dicerna制药公司拥有并获得了一系列专利、专利申请和其他知识产权的组合,包括:(1)DsiRNA和GalXC分子的特定结构和应用方面,包括分子的生产和用作治疗产品的用途,以及RNAi相关的作用机制;(2)为了改善 DsiRNA和GalXC 分子性质和用于治疗用途的适用性,而对其分子进行的化学修饰;(3)DsiRNA 和 GalXC 分子引导到特异性基因序列和药物靶点作为特定疾病的治疗手段,同时(4)药物递送技术,例如,脂质纳米颗粒和脂质纳米颗粒制剂领域以及与靶向部分共轭结合的化学修饰。<\/p> \n 关于勃林格殷格翰公司<\/b><\/p> \n 在过去130多年里,研发驱动的制药公司勃林格殷格翰一直致力于为人类与动物带来创新的药物。勃林格殷格翰公司是全球前20大制药企业之一,至今仍是家族企业。每天,在人用药品、动物保健和生物制药合同生产三个业务领域,约5万名员工都在努力通过创新展现价值。2016年,勃林格殷格翰公司实现净销售额约159亿欧元。研发支出超过30亿欧元,相当于净销售额的19.6%。<\/p> \n 勃林格殷格翰公司一贯非常重视社会责任。公司参与了“创造更多健康”等社会项目。勃林格殷格翰公司还积极地推动员工多元化,并从员工的不同经验与技能中获益。此外,公司的一切行为都以环境保护和可持续发展为重点。如需获得更多关于勃林格殷翰公司的信息,敬请访问www.boehringer-ingelheim.com<\/a> <\/u>或者访问我们的年度报告:http:\/\/annualreport.boehringer-ingelheim.com<\/a><\/p> \n 关于前瞻性陈述的警示性说明<\/b><\/p> \n 本新闻稿包含前瞻性陈述。上述前瞻性声明存在风险和不确定性,可能导致实际结果与上述声明中所表达或暗示的结果大不相同。除了其他内容以外,前瞻性声明中示例包括我们对下列方面做出的声明:(i)GalXC™的治疗潜力和商业化潜力;(ii)与GalXC有关的研发计划;和(iii)我公司研发产品管线中我公司技术的潜力和候选药物的潜力。早期阶段的平台,例如GalXC实现一个批准的产品的过程会很漫长,并且存在非常高的风险,特别是临床前研究协作方面。相应的风险和不确定性包括与我公司临床前研究相关的风险和不确定性,以及其他在我公司最近填写的表格10-Q和其他未来在SEC归档的文件中,“风险因素”标题下确定的其他风险。包含在本新闻稿中的前瞻性声明反映了Dicerna当前对未来事件的看法,Dicerna不承担并明确拒绝承担前瞻性声明所产生的更新的义务。<\/p>"];
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